FDA aprova Isembyld para tratamento de atrofia muscular espinhal

O medicamento, desenvolvido pela farmacêutica Scholar Rock, é o primeiro a atuar diretamente no tecido muscular de pacientes com AME, oferecendo uma nova abordagem terapêutica.

A agência reguladora americana FDA concedeu a aprovação em 11 de setembro de 2026. O Isembyld, cujo princípio ativo é o apitegromabe-mstn, funciona como um anticorpo monoclonal capaz de inibir a miostatina, uma proteína que limita o crescimento e a regeneração dos músculos.

A decisão foi fundamentada nos resultados do estudo de fase 3 SAPPHIRE, que acompanhou 188 pacientes entre 2 e 21 anos durante um período de 52 semanas. Os dados demonstraram que 34,2% dos participantes que receberam o tratamento combinado com terapias padrão apresentaram melhoras significativas na função motora, em comparação com 13,5% do grupo que utilizou apenas o placebo.

O neurologista Basil T. Darras destacou que a terapia permite focar diretamente no músculo, complementando o trabalho dos neurônios motores, o que atende a uma demanda central das famílias de pacientes. O cientista Se-Jin Lee reforçou que o objetivo do medicamento é aumentar a massa e a força muscular, auxiliando na rotina diária dos afetados pela doença.

O Isembyld é indicado para crianças a partir de 2 anos e adultos que já realizam tratamentos direcionados ao gene SMN2. Nos Estados Unidos, o custo anual listado para o tratamento é de aproximadamente 310 mil dólares.

Atualmente, não há previsão para a chegada do medicamento ao Brasil, uma vez que a fabricante ainda não solicitou o registro junto à Anvisa. Além disso, o fármaco é objeto de estudos experimentais para outras condições, como a perda de massa muscular associada ao uso de medicamentos à base de tirzepatida, embora ainda não possua aprovação regulatória para esse fim.