Organização resgata terapia gênica após falência de startup

Uma entidade sem fins lucrativos assumiu o desenvolvimento do principal programa da Bloomsbury Genetic Therapies, startup britânica que encerrou suas atividades no ano passado.

O projeto em questão é o BGT-OTCD, uma terapia gênica baseada em vetor de vírus adeno-associado voltada ao tratamento da deficiência de ornitina transcarbamilase. A iniciativa busca dar continuidade aos estudos clínicos interrompidos com o fechamento da empresa.

A Bloomsbury Genetic Therapies, fundada para focar em doenças metabólicas e neurológicas raras, encerrou suas operações em maio de 2025. Na ocasião, a startup havia captado 5 milhões de libras em financiamento semente e alcançado a marca de um paciente dosado em seu ensaio clínico.

Adrien Lemoine, cofundador e ex-CEO da companhia, atribuiu o encerramento das atividades a um ambiente de financiamento desfavorável, que, segundo ele, não condizia com a qualidade científica do trabalho desenvolvido. A empresa detinha sete designações de medicamento órfão e quatro de doença pediátrica rara, além de dados obtidos no ensaio de fase 1/2 denominado HORACE.

A identidade da organização sem fins lucrativos que assumiu o programa não foi divulgada. Até o momento, não há informações detalhadas sobre o cronograma para o reinício dos testes ou os próximos marcos clínicos da terapia.