FDA avalia futuro de terapias para distrofia muscular de Duchenne

A agência reguladora dos Estados Unidos, FDA, analisa atualmente a conversão de aprovações aceleradas em registros tradicionais para dois medicamentos voltados ao tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). O processo coloca em teste a estratégia da agência para fomentar terapias de doenças raras diante de resultados clínicos inconclusivos.

Os fármacos sob revisão são o Amondys 45 (casimersen) e o Vyondys 53 (golodirsen), ambos comercializados pela Sarepta Therapeutics. Estas terapias utilizam a técnica de salto de exon para tentar restaurar a produção de distrofina, uma proteína essencial que está ausente ou deficiente em pacientes com a condição genética progressiva.

O Amondys 45 recebeu o aval acelerado em 2021, enquanto o Vyondys 53 obteve a mesma autorização em 2019. Ambas as liberações foram condicionadas à realização de estudos confirmatórios pela fabricante. No entanto, o estudo denominado ESSENCE não apresentou evidências de melhora na função motora dos pacientes, gerando incertezas sobre a eficácia clínica definitiva dos tratamentos.

Louise Rodino-Klapac, presidente de pesquisa e desenvolvimento da Sarepta, classificou a aceitação dos pedidos de revisão pela FDA como um passo relevante para a comunidade de pacientes com Duchenne. A decisão final da agência reguladora sobre a manutenção das terapias no mercado está prevista para ocorrer até o dia 28 de fevereiro de 2027.