Falha em estudo clínico da Ultragenyx afeta tratamento de Angelman

O medicamento experimental apazunersen, desenvolvido pela Ultragenyx Pharmaceutical, não atingiu os objetivos primários e secundários em um estudo de Fase 3 para a síndrome de Angelman, gerando incertezas sobre o futuro do tratamento.

O estudo, denominado ASPIRE, avaliou a eficácia do fármaco em comparação a um grupo de controle. Os resultados indicaram que o medicamento não demonstrou benefícios significativos na pontuação cognitiva bruta Bayley-4, nem na resposta líquida do Multidomain Responder Index, desfechos centrais da pesquisa.

A síndrome de Angelman é uma condição neurogenética rara causada pela perda de função do gene UBE3A materno, para a qual ainda não existem terapias aprovadas pela FDA que tratem a causa subjacente. O apazunersen, uma terapia de oligonucleotídeos antissenso, foi projetado para reativar a cópia paterna desse gene por meio de injeção espinhal.

Após o anúncio dos resultados na última quarta-feira, 2 de setembro de 2026, as ações da Ultragenyx registraram queda acentuada, com estimativas de perda de valor de mercado na casa de US$ 1,25 bilhão. A empresa comunicou que implementará reduções significativas de despesas em resposta ao cenário.

Emil Kakkis, CEO da Ultragenyx, manifestou decepção com o desfecho do programa ASPIRE, destacando o impacto para a comunidade de pacientes que acompanhava as expectativas geradas por estudos anteriores de Fase 1/2. O analista Joseph Schwartz, da Leerink Partners, observou que a comunicação oficial da empresa deixa pouca margem para interpretações otimistas.

A companhia informou que está revisando os dados do estudo para definir os próximos passos e o destino do programa de desenvolvimento do apazunersen. Enquanto isso, outras empresas, como Ionis Pharmaceuticals e Oak Hill Bio, seguem desenvolvendo terapias concorrentes com mecanismos de ação semelhantes para a mesma condição.