Aprovada primeira terapia gênica para Síndrome de Sanfilippo

A agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos, a FDA, autorizou em 17 de setembro de 2026 o uso da FAYUVI, a primeira terapia gênica destinada ao tratamento da Síndrome de Sanfilippo Tipo A. A decisão marca um avanço significativo para pacientes com a condição neurodegenerativa, que até então não contava com opções terapêuticas aprovadas.

O desenvolvimento da terapia, também conhecida como UX111, foi impulsionado por anos de pesquisas financiadas, em parte, por esforços de arrecadação de fundos realizados por famílias de pacientes. Entre os envolvidos está a família O'Neill, cujos esforços foram fundamentais para viabilizar o progresso científico que culminou na aprovação do tratamento de infusão única.

Emil D. Kakkis, CEO da Ultragenyx Pharmaceutical Inc., empresa responsável pelo desenvolvimento do medicamento, destacou que a conquista reflete o apoio inabalável de organizações de pacientes diante de uma doença progressiva e fatal. Segundo o executivo, a eficácia do tratamento é otimizada quando administrado em crianças mais novas, preservando assim uma maior capacidade cerebral.

A expectativa é que o produto esteja disponível em Centros de Tratamento Qualificados entre 30 a 60 dias após a autorização oficial.