FDA aprova terapia gênica para síndrome de Sanfilippo tipo A
Nova terapia gênica é aprovada nos EUA e oferece primeira intervenção direta na causa de doença rara e fatal.
Foto: Reprodução
O tratamento inédito, denominado Fayuvi, chega ao mercado como a primeira opção terapêutica capaz de intervir diretamente na causa genética da mucopolissacaridose tipo IIIA, uma doença neurodegenerativa rara e fatal em pacientes pediátricos.
A aprovação da agência reguladora dos Estados Unidos, concedida em 17 de setembro de 2026, autoriza o uso da terapia gênica de dose única. O procedimento utiliza um vetor viral, o AAV9, para introduzir uma cópia funcional do gene SGSH nas células, possibilitando que o organismo do paciente passe a produzir a enzima sulfamidase, essencial para o metabolismo celular.
O desenvolvimento do Fayuvi, conduzido pela Ultragenyx Pharmaceutical, representa um marco após um período de desafios regulatórios, incluindo uma rejeição anterior em 2025 devido a questões técnicas de fabricação. A empresa informou que o medicamento deverá estar disponível para distribuição em centros de tratamento qualificados em um prazo de 30 a 60 dias.
Emil D. Kakkis, CEO da Ultragenyx, destacou que a autorização é um passo histórico para famílias que enfrentavam uma condição sem alternativas terapêuticas. Por sua vez, Karim Mikhail, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa de Biológicos da FDA, ressaltou que a decisão reforça o potencial da terapia gênica no combate a doenças raras de alta complexidade.
O custo de aquisição no atacado foi fixado em US$ 3,95 milhões por dose. Atualmente, a fabricante concentra esforços em coordenar o acesso ao tratamento junto aos centros especializados e pagadores, visando viabilizar a jornada dos pacientes elegíveis nos Estados Unidos.