Terapia genética reduz colesterol pela metade por um ano
Edição genética com CRISPR reduz pela metade o colesterol ruim por um ano em estudo pioneiro.
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Um ensaio clínico de Fase 1 revelou que uma dose única de um tratamento experimental com a tecnologia CRISPR foi capaz de reduzir drasticamente os níveis de colesterol LDL e triglicerídeos em pacientes com distúrbios lipídicos resistentes a terapias convencionais.
Os resultados, apresentados na reunião anual da Sociedade Europeia de Cardiologia de 2026 e publicados no New England Journal of Medicine, indicam que a eficácia do tratamento se manteve constante ao longo de 12 meses. Pacientes que receberam a dosagem mais elevada da terapia, denominada CTX310, apresentaram uma queda de 52,5% no colesterol LDL e de 47,8% nos triglicerídeos.
O estudo, conduzido pela Cleveland Clinic com 15 participantes, utilizou a técnica CRISPR-Cas9 para desativar o gene ANGPTL3 no fígado. Esse gene é responsável pela produção de uma enzima que impede a quebra eficiente de gorduras no organismo. Ao inibir essa função, a terapia permite que o corpo processe o colesterol e os triglicerídeos de forma mais eficaz.
O cardiologista Luke Laffin, autor principal do estudo, destacou que a durabilidade do efeito lipídico observada após um ano é promissora. Além da eficácia, o monitoramento não registrou eventos adversos graves relacionados ao uso do CTX310 durante todo o período de acompanhamento.
Devido ao caráter permanente da edição genética, os pesquisadores planejam realizar um acompanhamento de longo prazo com os participantes, estendendo a observação por até 15 anos. O próximo passo da equipe consiste em expandir os testes clínicos para um grupo maior de pacientes, visando confirmar a segurança e a viabilidade do tratamento como uma alternativa duradoura aos medicamentos de uso contínuo.