FDA aprova primeiro tratamento para a rara doença de Alexander
Nova terapia modificadora da doença oferece esperança inédita para pacientes com distúrbio neurológico raro e fatal.
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O Zanvastro, desenvolvido pela Ionis Pharmaceuticals, torna-se a primeira terapia modificadora da doença aprovada para pacientes pediátricos e adultos que sofrem com este distúrbio neurológico progressivo e fatal.
A aprovação, concedida pela agência reguladora dos Estados Unidos em 3 de setembro de 2026, marca um avanço significativo para uma condição que, até então, contava apenas com cuidados paliativos para o manejo dos sintomas.
O medicamento atua como um oligonucleotídeo antissenso, uma tecnologia direcionada por RNA que reduz a produção da proteína ácida fibrilar glial (GFAP). O acúmulo anormal dessa proteína é o fator determinante para os danos ao sistema nervoso central característicos da patologia.
A administração do Zanvastro é realizada por meio de injeção intratecal de 50 mg, aplicada trimestralmente por profissionais de saúde capacitados. Em testes clínicos, pacientes com 5 anos ou mais apresentaram melhora estatisticamente significativa na velocidade de caminhada após 61 semanas de tratamento, enquanto crianças de 2 a 4 anos demonstraram ganhos em suas habilidades motoras.
Emily Freilich, diretora da Divisão de Neurologia I no Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA, destacou que a terapia oferece, pela primeira vez, uma opção que aborda a causa subjacente da doença, superando a limitação histórica de tratamentos puramente de suporte.
Brett P. Monia, CEO da Ionis Pharmaceuticals, classificou a aprovação como o início de um novo capítulo para as famílias afetadas pela doença de Alexander, que é considerada ultra-rara e incide em menos de 1 em cada 1 milhão de pessoas.
O fármaco obteve diversas designações especiais durante seu processo de desenvolvimento, incluindo Orphan Drug, Fast Track, Breakthrough Therapy e Rare Pediatric Disease. Como parte do processo regulatório, a Ionis recebeu um Priority Review Voucher da FDA.
A empresa farmacêutica informou que realizará um webcast para investidores e interessados no dia 4 de setembro de 2026, às 10:00 (horário do leste dos EUA), para discutir o lançamento. Detalhes sobre o preço do medicamento ainda não foram divulgados.