Alnylam apresenta resultados promissores contra Huntington

A Alnylam Pharmaceuticals divulgou dados positivos de um estudo de fase 1b para o brezosiran, medicamento experimental desenvolvido em parceria com a Regeneron para o tratamento da doença de Huntington.

Os resultados, apresentados em 23 de outubro de 2026 durante o congresso da European Huntington’s Disease Network, em Cracóvia, indicam que a terapia de interferência de RNA foi capaz de reduzir a proteína huntingtina mutante no líquido cefalorraquidiano dos participantes.

No grupo que recebeu a dose mais elevada, a redução média da proteína variou entre 60% e 64% em relação aos níveis iniciais após três meses de tratamento, com um registro individual de queda de 83%. Os dados sugerem a viabilidade de um regime de administração semestral.

O perfil de segurança do brezosiran foi considerado encorajador pelos pesquisadores. Não foram observados aumentos dependentes da dose em marcadores inflamatórios ou alterações significativas no volume ventricular cerebral e nos níveis de neurofilamento de cadeia leve.

Pushkal Garg, diretor de pesquisa e desenvolvimento da Alnylam, destacou que a empresa possui evidências genéticas robustas sobre a causa da doença e acredita ter desenvolvido uma ferramenta eficaz para combater a produção da proteína tóxica.

A companhia planeja iniciar um estudo clínico fundamental, controlado por placebo, em 2027, dependendo do alinhamento com as autoridades regulatórias. O avanço ocorre em um campo marcado por desafios técnicos e falhas anteriores de outras terapias experimentais.